儿童遗传代谢病是什么样的疾病？

儿童遗传代谢病可以通过肝移植治愈吗？

本期《移路医说》，邀请天津市第一中心医院儿童器官移植科主治医师张威，给大家讲解。

【专家简介】：张威，医学博士，天津市第一中心医院儿童器官移植科主治医师，从事器官移植工作近20年，有丰富的儿童及成人肝移植临床经验。

 视频内容速览：遗传代谢性肝病是因基因缺陷而导致代谢异常的一大类疾病，属于罕见病。在儿童非病毒性肝病中，以代谢相关性疾病占比最多（40%）。

肝移植手术使得一些以遗传性基因缺陷为特征的代谢性疾病在功能上获得治愈。目前，大约15%的儿童肝脏移植是为了治疗遗传代谢性疾病。就长期存活率及生活质量而言，代谢性疾病肝移植术后的效果相比因其他原因行肝移植的术后效果类似甚至更好。举个例子，我中心第一例儿童肝移植患者李杨，就是因儿童遗传代谢病中的一种，肝糖原累积症，而行肝脏移植手术，目前为止已术后健康生存21年。

天津一中心儿童器官移植科高伟主任团队，在20多年的临床实践中积累了丰富的遗传代谢病肝移植治疗经验，不断开拓进取，创造了多个国内领先和世界第一，可以使部分代谢性疾病由“不治之症”变为可治之症，给这些罕见病病人带来重生的希望。